Хорошие новости:
Младенцу с редким генетическим заболеванием CPS1 (при котором токсичный аммиак скапливается в организме и не выводится) впервые успешно провели персонализированную терапию с использованием CRISPR - той самой технологии, про которую я уже много раз писал в канале, она позволяет точечно «редактировать» гены

Учёные за шесть месяцев нашли мутацию, разработали препарат, «упаковав» генный редактор в наночастицы, и ввели его в печень ребёнка, чтобы исправить врожденную ошибку в ДНК

После нескольких доз малыш начал лучше переносить белок в пище, врачи уменьшили дозировку лекарств, а инфекции больше не вызвали опасного повышения уровня аммиака

Путь к быстрому созданию персонализированных или «лекарств по запросу» при редких генетических заболеваниях –открыт, с чем я всех нас и поздравляю

P.S. Дипресечи отправлять по запросу patient-specific CRISPR therapy for rare genetic diseases если интересна тема